樂城分院
高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒福音！創(chuàng)新免疫治療藥物那昔妥單抗在博鰲樂城完成首例患者用藥
日前，由復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院牽頭，與海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心聯(lián)手，在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院完成那昔妥單抗免疫治療的國(guó)內(nèi)首例用藥。1名2歲的患兒成為我國(guó)首例使用人源化抗GD2單抗治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤的患者。作為國(guó)內(nèi)神經(jīng)母細(xì)胞瘤治療領(lǐng)域一款備受期待的免疫治療創(chuàng)新藥物，那昔妥單抗為我國(guó)復(fù)發(fā)/難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者帶來了新選擇。 神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種交感神經(jīng)系統(tǒng)的惡性腫瘤，是兒童最常見和最致命的顱外腫瘤，占兒童惡性腫瘤的 8%—10%；確診時(shí)的中位年齡為 17～18 個(gè)月，半數(shù)患者確診時(shí)已發(fā)生遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移。高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的預(yù)后較差、復(fù)發(fā)率高，長(zhǎng)期生存率不足 50%。目前除了手術(shù)、放療外，用于治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤的藥物包括化療藥物和免疫治療藥物兩種，治療方案有限。 此前一段時(shí)間，由于DANYELZA? (那昔妥單抗, hu3f8)尚未在國(guó)內(nèi)上市，在傳統(tǒng)治療走投無路的情況下，渴望獲得靶向免疫治療的患兒家庭不得已遠(yuǎn)涉重洋，到海外接受這抗GD2藥物的治療。然而海外就醫(yī)讓整個(gè)家庭背負(fù)了巨大的壓力，治療費(fèi)用本就高昂，家屬的陪護(hù)成本也高，再疊加語(yǔ)言不通、環(huán)境陌生等不利因素，帶來了許多說不出的艱難。 如今，全球首款人源化抗GD2抗體DANYELZA?（那昔妥單抗，hu3f8），率先在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院成功使用，更快更早地惠及國(guó)內(nèi)患者，使廣大患兒家庭免于海外求醫(yī)之苦，縮減治療成本的同時(shí)，醫(yī)患交流也更順暢，使治療的過程更安心。 接受此次那昔妥單抗治療的患兒父親佟先生（化名）介紹，2019年底，孩子5個(gè)月大時(shí)發(fā)現(xiàn)了腹部硬塊和雙眼大小不對(duì)稱等癥狀，確診為神經(jīng)母細(xì)胞瘤4期高危型，已伴有肝轉(zhuǎn)移和眼眶骨轉(zhuǎn)移，治療難度很大?！昂⒆酉群蠼邮芰嘶?、手術(shù)和放療等常規(guī)治療，挺遭罪的。盡管目前孩子的情況比較穩(wěn)定，但是醫(yī)生也和我們溝通過，復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)很大?！辟∠壬f道。從病友交流群中，佟先生了解到國(guó)外神經(jīng)母細(xì)胞瘤免疫治療新趨勢(shì)，并有幸成功申請(qǐng)到了此次在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院接受國(guó)內(nèi)還未上市的免疫治療創(chuàng)新藥那妥昔單抗的首針治療，重燃了一家人的治療信心。佟先生表示，也希望通過博鰲樂城的臨床經(jīng)驗(yàn)，盡早將兒童神經(jīng)母細(xì)胞瘤的免疫治療創(chuàng)新藥物引進(jìn)國(guó)內(nèi)并納入醫(yī)保，讓更多患兒家庭受益。 專業(yè)人員正在配置那昔妥單抗溶液 復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院黨委副書記、腫瘤外科主任董巋然教授表示，作為該治療領(lǐng)域全球首款獲批的人源化抗GD2免疫治療藥物，那昔妥單抗一項(xiàng)中國(guó)人群占比50%的國(guó)際多中心臨床研究（包含22例患者）的試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示：在接受那昔妥單抗聯(lián)合粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子（GM-CSF）治療的復(fù)發(fā)或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者中，68%（15/22）的患者對(duì)治療表現(xiàn)為完全或部分緩解（客觀緩解率，ORR）：其中，59%（13/22）的患者實(shí)現(xiàn)了完全緩解；9%（2/22）的患者腫瘤縮小了50%以上。其創(chuàng)新之處在于，靶向結(jié)合腫瘤細(xì)胞表達(dá)的神經(jīng)節(jié)苷脂 GD2，引起抗體介導(dǎo)的細(xì)胞毒性反應(yīng)并激活補(bǔ)體系統(tǒng)從而殺傷腫瘤。2020年11月國(guó)外批準(zhǔn)上市以來臨床療效顯著，拯救了部分治療無望的高危復(fù)發(fā)神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者。但是那昔妥單抗在用藥過程中有較大的特殊性，會(huì)導(dǎo)致較常見的過敏反應(yīng)、劇烈疼痛、休克等，需要多學(xué)科團(tuán)隊(duì)密切合作支撐患兒安全。 此次治療的項(xiàng)目負(fù)責(zé)人，復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院副院長(zhǎng)、血液科學(xué)科帶頭人翟曉文教授表示，除了手術(shù)、化療、放療、干細(xì)胞移植等治療手段外，國(guó)內(nèi)用于治療高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的方法和藥物有限，患兒仍有很高的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，遠(yuǎn)期的治療效果和生存不盡如人意。隨著免疫治療藥物在國(guó)際上的應(yīng)用，我們看到這類患兒的遠(yuǎn)期生存率確實(shí)有了實(shí)質(zhì)性的改善。此例患兒是國(guó)內(nèi)首例使用那昔妥單抗治療高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒，為高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的治療帶來新的希望。通過復(fù)旦兒科醫(yī)院與海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心多學(xué)科團(tuán)隊(duì)的線上線下合作，精準(zhǔn)指導(dǎo)現(xiàn)場(chǎng)用藥，終于成功完成首療程的三次輸注，患兒反應(yīng)可控，藥物耐受性好。血液腫瘤團(tuán)隊(duì)、ICU團(tuán)隊(duì)、麻醉科團(tuán)隊(duì)、護(hù)理團(tuán)隊(duì)、藥學(xué)團(tuán)隊(duì)組成的多學(xué)科團(tuán)隊(duì)全力合作，徹底保證了患兒順利安全輸注，為此藥在中國(guó)患兒中的推廣應(yīng)用，提供了一個(gè)創(chuàng)新的樣板。 復(fù)旦兒科醫(yī)院專家團(tuán)隊(duì)線上指導(dǎo)患兒治療 多學(xué)科專家在海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心樂城分院會(huì)診 醫(yī)生與護(hù)士正細(xì)心照料患兒 海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心院長(zhǎng)樊利春介紹，自2020年9月海南省婦兒中心在博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)設(shè)立國(guó)際合作部暨樂城分院以來，依托博鰲樂城的先行先試政策，已在婦女兒童醫(yī)學(xué)、罕見病等領(lǐng)域開展特許藥械使用及真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究等創(chuàng)新工作。 海南省婦女兒童醫(yī)學(xué)中心派出多學(xué)科團(tuán)隊(duì)護(hù)航患兒治療